A agência reguladora de medicamentos dos Estados Unidos, a FDA (Food and Drug Administration), aprovou o Isembyld (apitegromab), primeira terapia desenvolvida para atuar diretamente nos músculos de pacientes com atrofia muscular espinhal (AME), doença genética rara que provoca perda progressiva de força muscular e pode comprometer a locomoção e, nos casos mais graves, a respiração.

Resultados clínicos e eficácia

A aprovação foi baseada em um estudo com quase 200 pacientes, no qual aqueles que receberam o medicamento apitegromab em combinação com os tratamentos já disponíveis apresentaram melhora da função motora. Em contrapartida, os participantes que seguiram apenas a terapia padrão registraram perda de função ao longo de um ano.

A relação com o Mounjaro e perda de peso

Além do potencial para o tratamento da AME, o medicamento vem despertando interesse por uma possível aplicação em outro campo: a preservação da massa muscular em pacientes que utilizam medicamentos para perda de peso à base de tirzepatida, substância presente no Mounjaro.

A preocupação surge porque um dos efeitos associados às chamadas “canetas emagrecedoras” é a perda de massa muscular juntamente com a redução de gordura corporal. Nesse contexto, pesquisadores investigam se o bloqueio da miostatina, mecanismo de ação do apitegromab, pode ajudar a minimizar esse impacto.

Dados preliminares de pesquisas

Resultados preliminares de um estudo de fase 2, divulgados em julho pela Scholar Rock, indicaram que pacientes que receberam apitegromab em combinação com tirzepatida preservaram cerca de 55% mais massa magra do que aqueles tratados apenas com o medicamento para emagrecimento, após 24 semanas de acompanhamento.

Apesar dos resultados promissores, o uso do apitegromab para preservar massa muscular em pacientes em tratamento contra a obesidade ainda não foi aprovado pelas autoridades regulatórias. Os estudos sobre essa indicação continuam em andamento.